Společnost BioNTech zastavila studii fáze 2 své personalizované mRNA léčby rakoviny, Autogene Cevumeran. Jak nyní potvrdil vývojový partner BioNTechu, společnost Genentech, bylo v léčebné skupině zaznamenáno více úmrtí než v kontrolní skupině.
Obzvláště pozoruhodná je skutečnost, že již v říjnu 2025 byly výsledky studie tak zklamáním, že nezávislá hodnotící komise vydala nezávazné doporučení k jejímu zastavení. O tom informuje Report24. Ve studii s látkou Autogene Cevumeran se společnost BioNTech snažila zjistit, zda se rakovina tlustého střeva po operaci a chemoterapii opakuje. Výzkumu se zúčastnili pacienti, u kterých byly i přes léčbu stále detekovány stopy nádorové DNA. Tito pacienti jsou považováni za pacienty s obzvláště vysokým rizikem relapsu. Každý pacient dostal personalizovanou mRNA terapii, přizpůsobenou specifickým vlastnostem jejich nádoru. Cílem bylo použít tuto genovou terapii k selektivnímu cílení na jakékoli zbývající rakovinné buňky.
V nejnovějším přezkumu studie nezávislá monitorovací komise zjistila »numerickou nerovnováhu v celkovém přežití« mezi oběma skupinami. Zároveň dospěla k závěru, že pokračování studie již nedává smysl, protože se neočekává, že by se výsledky účinnosti změnily. Společnosti BioNTech a Genentech se proto rozhodly ukončit jak léčbu pacientů, tak i celou studii. Mluvčí společnosti sdělil serveru Fierce Biotech, že u pacientů, kteří podstoupili terapii mRNA, bylo zaznamenáno více úmrtí než v kontrolní skupině. Obě společnosti dosud nezveřejnily přesný počet úmrtí v každé skupině, příčiny úmrtí ani velikost statistického rozdílu. Společnost BioNTech rovněž zdůraznila, že monitorovací výbor neidentifikoval »nové bezpečnostní signály« týkající se přípravku Autogene Cevumeran.
První doporučení k ukončení studie bylo učiněno v říjnu 2025. Neúspěch studie se však ve skutečnosti projevil o několik měsíců dříve. Během plánovaného průběžného hodnocení v říjnu 2025 byla překročena předem stanovená statistická prahová hodnota. Tato prahová hodnota měla indikovat, kdy se pravděpodobnost dosažení primárního cílového parametru účinnosti studie stala příliš nízkou.
Podle dokumentů podaných společností BioNTech u americké Komise pro cenné papíry (SEC) byla nezávislá hodnotící komise povinna v případě překročení této prahové hodnoty vydat nezávazné doporučení k ukončení studie.
Navzdory tomuto doporučení se společnost BioNTech rozhodla ve studii pokračovat. Společnost argumentovala, že v té době byli pacienti sledováni v průměru pouze asi devět měsíců a že dostupné údaje ještě nebyly dostatečně definitivní. Hodnotící komise v té době nezjistila žádné bezpečnostní obavy.
V červnu 2026 bylo provedeno nové průběžné hodnocení. Tentokrát hodnotící komise doporučila, aby studie pokračovala beze změn. V té době společnost BioNTech stále očekávala konečné výsledky v roce 2027.
O pouhé dva měsíce později však byl tento plán zrušen. Údajná významně zvýšená úmrtnost pacientů zapojených do studie mRNA vedla k ukončení léčby a v důsledku toho i k ukončení studie. Tento vývoj vyvolává otázky, proč hodnotící komise tak náhle změnila svůj postoj a prosazovala pokračování studie, jen aby o několik měsíců později dospěla k závěru, že její ukončení bylo vzhledem ke zvýšenému počtu úmrtí nezbytné.
Druhá rána pro Autogene Cevumeran
Autogene Cevumeran již neprokázal rozhodující přínos z hlediska své účinnosti. Společnost BioNTech testovala léčbu v kombinaci s jiným protinádorovým lékem u pacientů s pokročilým melanomem. Primární cíl studie nebyl splněn: doplňková terapie mRNA významně neprodloužila dobu, po kterou rakovina zůstala bez progrese, ve srovnání s kontrolní skupinou. V té době společnost BioNTech zdůraznila další pozitivní zjištění, včetně silných imunitních odpovědí proti specifickým markerům rakoviny. Měřitelná imunitní odpověď však automaticky neznamená delší délku života ani nižší riziko relapsu. Nakonec záleží na skutečném klinickém přínosu pro pacienta.
V současné době probíhá další studie s použitím přípravku Autogene Cevumeran u rakoviny slinivky břišní. Opět se však mRNA terapie podává v kombinaci s dalšími protinádorovými léky.
Ačkoli předchozí malé studie prokázaly významné imunitní reakce, zbývá vidět, zda se tyto reakce promítnou do skutečného zlepšení přežití ve větší klinické studii.
Totéž platilo pro studii rakoviny kůže.
Výzkum rakoviny je klíčový pro budoucnost společnosti BioNTech
Pro společnost BioNTech není výzkum rakoviny jen vědeckým úsilím, ale také důležitou součástí budoucí strategie společnosti.
Během pandemie covid-19 společnost BioNTech vygenerovala miliardové tržby díky obrovským vládním objednávkám na svou mRNA vakcínu Comiraty, která byla uvedena na trh ve spolupráci se společností Pfizer.
Po skončení boomu vakcín proti onemocnění covid-19 byly do výzkumu rakoviny vynaloženy značné finanční prostředky.
Personalizované vakcíny proti rakovině jsou jednou z technologií, jejichž prostřednictvím se BioNTech snaží vstoupit na nové multimiliardové trhy. Dosud však s těmito personalizovanými genovými terapiemi nebyly zaznamenány žádné jasné klinické úspěchy.
(is)
ZDROJ – Politico