Američtí molekulární biologové vytvořili dvojí genovou terapii založenou na genomovém editoru CRISPR/Cas9, který získal Nobelovu cenu a který současně očišťuje infikované buňky od většiny stop viru HIV a mění DNA zdravých imunitních buněk tak, aby se staly vůči útokům viru nezranitelnými. V pondělí to oznámilo tiskové oddělení Temple University.
»Příběhy úspěšných vyléčení pacientů s HIV z transplantace kostní dřeně nás přivedly na myšlenku, že k úplnému zbavení se viru je třeba nejen vyčistit tělo od viru, ale také odstranit všechny receptory CCR5 z imunitních buněk. Vyvinuli jsme mnohem jednodušší a praktičtější postup, který to dokáže pomocí injekcí genové terapie CRISPR/Cas9,« uvedl Kamel Khalili, profesor Temple University v americké Filadelfii, kterého citovala tisková služba univerzity.
Pouze čtyři lidé na Zemi jsou nyní uznáni za plně vyléčené z HIV. Prvním z nich je takzvaný berlínský pacient, Američan Timothy Brown, který se stal vůči viru imunní po transplantaci kostní dřeně. Podobně se viru imunodeficience zbavil i »londýnský pacient«. Venezuelan Adam Castillejo, stejně jako 53letý anonymní »düsseldorfský pacient« a anonymní žena středního věku z USA.
Jejich nezranitelnost vůči viru souvisela s tím, že dostali kostní dřeň od dárce, jehož genom obsahoval mutace v genech CXCR4 a CCR5, které znemožňují viru HIV napadat lidské imunitní buňky nebo výrazně zpomalují jeho šíření. Nositelé některých z těchto genových variací se viru nezbaví vždy, ale téměř vždy zabrání rozvoji imunodeficitu.
Dvojí úder viru
Profesor Khalili a jeho kolegové vyvinuli genovou terapii založenou na genomovém editoru CRISPR/Cas9, která umožňuje provést podobný zákrok bez chirurgického zásahu. Za tímto účelem vědci vyvinuli sadu »instrukcí« pro systém editace genomu, které způsobí, že vyřízne kopie viru z DNA infikovaných buněk a také provede mutace v genu CCR5.
Poté, co vědci otestovali genovou terapii na kulturách lidských imunitních buněk, sledovali její účinek na myších s částečně lidským imunitním systémem. Za tímto účelem biologové infikovali hlodavce virem HIV, počkali, až se u nich vyvine chronická forma infekce, potlačili ji antiretrovirovými léky a vpravili jim do těla experimentální genovou terapii.
Následné sledování ukázalo, že duální genová terapie zcela potlačila množení viru u 58 % hlodavců a vedla také ke stabilizaci počtu T-buněk normálně zasažených virem HIV. K tomu podle vědců nedošlo, pokud byla podána pouze ta část genové terapie, která čistí tělo od virové DNA, což naznačuje, že mutace v receptoru CCR5 hrají při léčbě HIV důležitou roli.
Profesor Khalili a jeho kolegové tvrdí, že v blízké budoucnosti plánují vědci provést podobné experimenty na primátech. Začnou také pracovat na nových, účinnějších metodách podávání genové terapie. Vědci doufají, že oba experimenty urychlí vývoj bezpečné a účinné metody očišťování nositelů viru HIV od všech stop viru, která bude pro veřejnost mnohem dostupnější než transplantace kostní dřeně.
(jb, TASS)